南都訊 記者 貝貝 “罕見病藥賣到近70萬一針”消息“刷屏”。
日前，南都藥企合規(guī)與發(fā)展課題組記者留意到，廣東一名脊髓型肌肉萎縮癥（SMA）患兒的家長，向相關(guān)監(jiān)管部門要求公開藥物諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價依據(jù)，一時間引起了社會各界的關(guān)注。
8月6日，南都記者通過國家藥監(jiān)局?jǐn)?shù)據(jù)庫了解到，上述藥物主要由跨國藥企渤健（BioGen)研發(fā)生產(chǎn)，去年2月22日，該藥物獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療用于治療5q 脊髓性肌萎縮癥。據(jù)南都記者了解，在上市后該藥物在國內(nèi)該藥目前售價為每支69.7萬元，每年需反復(fù)注射且屬于完全自費藥物。
針對藥物在國內(nèi)定價相關(guān)情況，南都記者在6日上午向渤健方面發(fā)送采訪提綱，但截止發(fā)稿前，對方仍未就相關(guān)問題進行回復(fù)。
作為一款全球上市的藥物，諾西那生鈉注射液全球定價也不一樣。該藥物在美國的治療費用上定價為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年的費用降低一半至37.5萬美元。不過在澳大利亞，由于該藥物納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠媱潱衲觊_始最多只需支付41澳元（有優(yōu)惠卡僅支付6.6澳元）。
根據(jù)國家醫(yī)保局信訪辦工作人員向媒體透露，諾西那生鈉注射液在2019年上市后，就已被納入醫(yī)保談判日程，但“因藥品價格降不下來，納入醫(yī)保的事情就沒有談下來”。而針對藥物醫(yī)保談判進展，渤健方面暫未就相關(guān)細(xì)節(jié)進行回應(yīng)。
南都記者查閱國家醫(yī)保局去年4月的《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》中了解到，去年調(diào)整（包括談判降價）入醫(yī)保目錄的藥物，為2018年12月31日注冊上市的藥品。
透過渤健2019年財報顯示，諾西那生鈉注射液為該公司貢獻達(dá)到21億美元，主要受美國增長9%至9.33億美元和美國以外地區(qū)增長34%至12億美元的推動。
目前在針對SMA治療上，除渤健之外，諾華公司的Zolgensma也是治療該疾病獲批（2019年美國上市，尚未進入中國）的藥物，據(jù)悉該藥通過靜脈注射完成一次性給藥，但治療價格高達(dá)212.5萬美元，且只針對2歲及以下的SMA患者。
有意思的是，今年7月21日，渤健宣布將開啟一項新的四期臨床試驗同時，該公司聲稱諾華生產(chǎn)的Zolgensma療效提出了質(zhì)疑。根據(jù)該聲明提供的數(shù)據(jù)，在針對Zolgensma的長期研究中，有結(jié)果表明，到目前為止，每10名接受該藥物治療的患者中，就有4名又在隨后繼續(xù)接受諾西那生鈉注射液的治療。
另外在SMA治療領(lǐng)域，羅氏公司研發(fā)的risdiplam正在等待FDA的上市批準(zhǔn)。此外，諾華公司也在開發(fā)一款名為branaplam的SMA新藥。
對于渤健公司如何回應(yīng)諾西那生鈉注射液在國內(nèi)的定價及納入醫(yī)保談判的進展，南都藥企合規(guī)與發(fā)展課題組記者將持續(xù)關(guān)注。
責(zé)任編輯：
